Else Kröner-Fresenius-Stiftung
Fokus Gen- und Zelltherapien: Internationale Expertise beleuchtet Chancen und Herausforderungen
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Ob neue Behandlungsmöglichkeiten gegen Krebs, seltene oder altersbedingte Erkrankungen – führende Forschende sowie Expertinnen und Experten aus Praxis und Industrie tauschen in Frankfurt am Main ihr Wissen über moderne Gen- und Zelltherapien aus.
Bad Homburg v. d. Höhe/Berlin, 20.05.2026 – Gen- und zellbasierte Therapien (engl. Gene and Cell-based Therapies, GCT) zählen zu den Schlüsseltechnologien der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie eröffnen neue Möglichkeiten zur Behandlung schwerer und bislang unheilbarer Erkrankungen und stärken zugleich den Biotech-Standort Deutschland. Doch wie nah sind GCT wirklich daran, den klinischen Alltag zu verändern? Welche Hürden stehen noch im Weg? Was können wir aus anderen Ländern lernen? Diesen und weiteren Fragen widmete sich die zweitägige Konferenz „Gene and Cell Therapy: Where do we stand and where do we want to go?”, die am 18. und 19. Mai in Frankfurt am Main stattfand. Veranstaltet wurde sie von der ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra) gemeinsam mit SPARK-BIH, dem Projektförderprogramm des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH), im Rahmen der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien. Internationale Spitzenexpertinnen und -experten aus Wissenschaft, Klinik und Industrie kamen zusammen, um aktuelle Durchbrüche vorzustellen und zu diskutieren, wie innovative Therapien schneller den Weg zu Patientinnen und Patienten finden können.
Zu den international renommierten Forschenden, die die Entwicklung moderner Gen- und Zelltherapien maßgeblich geprägt haben, zählen unter anderem Prof. Dr. Juan Carlos Izpisua Belmonte (Institute of Science, Altos Labs, San Diego), Prof. Dr. Carl June (Perelman School of Medicine, Universität Pennsylvania) und Prof. Dr. Alessandro Aiuti (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Mailand). In ihren Keynotes gaben sie Einblicke in aktuelle Entwicklungen ihrer Forschung.
Prof. Izpisua Belmonte stellte neue Ansätze zur Reprogrammierung von Zellen vor, mit denen diese in einen jüngeren, regenerationsfähigen Zustand zurückversetzt werden sollen, um neue Therapieansätze für altersassoziierte Erkrankungen zu entwickeln. Prof. June berichtete über Fortschritte bei genetisch modifizierten Immunzellen zur Krebsbehandlung und das Potenzial sogenannter „Off-the-Shelf“-Zelltherapien, die standardisiert hergestellt und künftig auch gegen solide Krebs-Tumoren eingesetzt werden könnten. Prof. Aiuti zeigte anhand bereits zugelassener Behandlungen, wie Gentherapien für seltene genetische Erkrankungen erfolgreich den Weg in die klinische Anwendung gefunden haben.
Neben den Keynote-Vorträgen diskutierten die Teilnehmenden zentrale Herausforderungen der biomedizinischen Translation – also der Überführung wissenschaftlicher Erkenntnisse aus dem Labor in neue Therapien, Produkte oder Verfahren. Themen waren unter anderem die regulatorischen Anforderungen und Herausforderungen für klinische Studien, die Herstellung von Gen- und Zelltherapeutika unter GMP-Qualitätsstandards (GMP = Good Manufacturing Practice, die sogenannte „gute Herstellungspraxis“, die Voraussetzung für den Einsatz neuer Therapeutika bei Menschen ist) sowie mögliche Finanzierungsmodelle für die Überführung eines akademischen GCT-Projektes in ein Spin-off, speziell auf dem Gebiet der Gen- und Zelltherapie.
Wichtige Impulse setzte zudem das „European Perspective Panel“ mit Beiträgen aus Spanien, England, Schweden und Deutschland. Die Diskussion zeigte, wie eine engere europäische Zusammenarbeit dazu beitragen kann, Fortschritte zu beschleunigen und Ressourcen effizienter zu nutzen. Das Ergebnis der Diskussionen enthielt u. a. den schon seit langem bekannten Hinweis auf mögliche kostensparende Synergien und die Fortschrittsbeschleunigung durch eine wünschenswerte engere europäische Zusammenarbeit.
Ein weiterer Schwerpunkt lag auf neuen therapeutischen Ansätzen aus der akademischen Forschung, die aktuell durch die ForTra und das SPARK-BIH Programm im Rahmen der Nationalen Strategie GCT gefördert werden. Vorgestellt wurden unter anderem zukunftsweisende Gentherapie-Projekte zur Wiederherstellung des Hörvermögens und zur Behandlung seltener Erkrankungen. Zudem standen neue Zelltherapien gegen Krebs, Autoimmunerkrankungen und zur Regeneration geschädigter Augenhornhaut im Fokus. Außerdem wurden innovative RNA-basierte Therapien präsentiert, die zur Behandlung von Leberfibrose sowie luftübertragener Infektionskrankheiten eingesetzt werden können.
„Die Konferenz hat gezeigt, dass Gen- und Zelltherapien zu den dynamischsten Bereichen der modernen Medizin zählen. Gleichzeitig bleibt der Weg von der wissenschaftlichen Entdeckung bis zur zugelassenen Therapie komplex und erfordert enge Zusammenarbeit zwischen Forschung, Klinik, Industrie und regulatorischen Behörden. Zudem müssen diese vielversprechenden therapeutischen Ansätze deutlich kosteneffizienter entwickelt und angeboten werden, um sich langfristig in der Versorgung etablieren zu können – erst dann werden Gen- und Zelltherapien als "Medizin von morgen" zur breiten Anwendung kommen.“, erläutert Prof. Dr. Martin Zörnig, Geschäftsführer der ForTra gGmbH für Forschungstransfer der EKFS.
„Gen- und Zelltherapien haben in den vergangenen Jahren einen beeindruckenden Entwicklungsschub erlebt, und wir stehen heute an der Schwelle, viele dieser Ansätze breiter in die klinische Anwendung zu bringen. Entscheidend ist jetzt, Translation gezielt zu beschleunigen, regulatorische und produktionstechnische Hürden zu überwinden und Innovationen den Patientinnen und Patienten sicher verfügbar zu machen. Genau hier setzt die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien an – und mit dieser Konferenz konnten wir den Schulterschluss zwischen Wissenschaft, Klinik und Industrie weiter stärken“, sagt Prof. Dr. Christopher Baum, Vorsitzender des BIH-Direktoriums und Vorstand des Translationsforschungsbereichs der Charité – Universitätsmedizin Berlin.
ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra) Die ForTra ist eine gemeinnützige Tochtergesellschaft der Else Kröner-Fresenius-Stiftung. Zweck der Gesellschaft ist die Förderung der medizinischen Wissenschaft und Forschung sowie die Förderung des öffentlichen Gesundheitswesens durch die Übertragung medizinischer Forschungsergebnisse in die klinische Anwendung zum Nutzen der Patientinnen und Patienten sowie der öffentlichen Gesundheitspflege. Weitere Informationen finden Sie unter: https://www.ekfs.de/translatorik
SPARK-BIH SPARK ist ein globales Netzwerk mit Programmen an über 40 akademischen Institutionen weltweit. Es vereint finanzielle Förderung, Mentoring, aktives Projektmanagement und bietet praxisorientierte und maßgeschneiderte Bildungsangebote in den Bereichen Translationsforschung und Ausgründung an – mit dem Ziel, bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnisse in klinisch relevante Therapien zu überführen. SPARK wurde vor 20 Jahren an der Stanford University gegründet. Das erste europäische SPARK Programm wurde 2015 in Berlin aufgebaut, seit 2018 ist SPARK-BIH am Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) angesiedelt. Weitere Informationen finden Sie unter: www.spark-bih.de
Wissenschaftliche Ansprechpartner ForTraProf. Dr. Martin Zörnig Geschäftsführer der ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra) Tel.: +49 6172 8975-12 E-Mail: m.zoernig@fortra-forschungstransfer.de
SPARK-BIH Dr. Tanja Rosenmund MBA Leiterin SPARK-BIH, Berlin Institute of Health in der Charité Tel.: +49 30 450 543 056 E-Mail: tanja.rosenmund@bih-charite.de
Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) Das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) widmet sich der biomedizinischen Translation. Seine Mission ist es, Forschungsergebnisse in personalisierte Prävention, Diagnostik und Therapie zu übertragen, um Patient*innen zu helfen und der Wissenschaft hierfür wirkungsvolle Werkzeuge bereitzustellen. Mit rund 750 Mitarbeitenden fokussiert das BIH auf translationale Methodenentwicklung, Präzisionsmedizin, regenerative Therapien und biomedizinische Datenwissenschaften. In enger Einbindung in die Charité ermöglichen exzellente Forschung sowie Plattformen und Programme einen beschleunigten Transfer in die klinische Anwendung. Das BIH formt dabei starke Partnerschaften und fördert innovationsorientierte Medizin national und international. Weitere Informationen finden Sie unter: www.bihealth.org
Pressekontakt Else Kröner-Fresenius-Stiftung Bianka Jerke Presse- und Öffentlichkeitsarbeit Tel.: + 49 6172 8975-24 E-Mail: b.jerke@ekfs.de
Berlin Institute of Health in der Charité Mirjam Kaplow Leiterin Stabsstelle Kommunikation Tel.: +49 30 450 543 343 E-Mail: pressestelle-bih@bih-charite.de
