Tag der seltenen Erkrankungen 2024: Neues Video soll mehr Bewusstsein für x-chromosomale Adrenoleukodystrophie und zerebrale Adrenoleukodystrophie schaffen
Barcelona/Langenfeld (Rheinland) (ots)
Um mehr Verständnis und Bewusstsein für seltene Erkrankungen wie Leukodystrophie, einschließlich der x-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) und insbesondere der zerebralen Adrenoleukodystrophie (cALD) zu schaffen, haben die beiden Unternehmen Neuraxpharm und Minoryx einen neuen Informationsfilm veröffentlicht. Neuraxpharm ist ein führendes europäisches Pharmaunternehmen, das sich auf die Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) konzentriert und Minoryx ein Biotech-Unternehmen, das sich auf die klinische Entwicklung neuartiger Therapien für seltene ZNS-Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Beide bekräftigen am Tag der seltenen Erkrankungen am 29. Februar 2024 ihr Engagement für die Suche nach besseren Behandlungsmöglichkeiten für Patientinnen und Patienten, die an seltenen Erkrankungen wie X-ALD und cALD leiden. Der neue Film ist auf den Websites von Neuraxpharm und Minoryx sowie auf den YouTube- und LinkedIn-Kanälen zu finden (Link bspw.: https://youtu.be/wVdMc8NyZ5Q).
An dem Film hat mit Professorin Fanny Mochel eine weltweit führende Expertin auf dem Gebiet der Adrenoleukodystrophie mitgewirkt. Sie ist Direktorin des Referenzzentrums für Leukodystrophien am Krankenhaus La Pitié-Salpêtrière in Paris. Im Film beschreibt sie die Erkrankung und die Notwendigkeit eines regelmäßigen Screenings zur frühzeitigen Identifizierung. Zudem spricht Karen Harrison, Support Services Manager von "Alex - The Leukodystrophy Charity" (Alex-TLC) im Film eindrücklich über die Erfahrungen von Patientinnen und Patienten und den Bedarf an besseren Behandlungsoptionen.
"Die Auswirkungen dieser Krankheit auf Patientinnen und Patienten sowie ihre Familien können nicht genug betont werden", sagte Dr. Jörg-Thomas Dierks, CEO von Neuraxpharm. "Bei Neuraxpharm setzen wir uns dafür ein, eine bessere Behandlung zu bieten, damit wir das Leben der von dieser verheerenden Krankheit Betroffenen verbessern können. Wir hoffen, dass dieser Film das Bewusstsein und das Verständnis für die Erkrankung schärft."
Marc Martinell, CEO von Minoryx, erklärte: "Die X-ALD-Gemeinschaft verdient unsere volle Unterstützung, um sie bei der Bewältigung der äußerst schwierigen Folgen dieser Krankheit zu unterstützen, die im Fall von cALD auch tödlich sein können. Wir wollen das Bewusstsein für die Erkrankungen und die Bedeutung regelmäßiger Überwachung und Früherkennung schärfen, da dies entscheidende Faktoren für die rechtzeitige Behandlung dieser Patienten sind."
Über X-ALD und cALD
Die X-ALD ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung mit einer weltweiten Inzidenz von etwa 6-8/100.000 Lebendgeburten. Als eine mit dem X-Chromosom verbundene Krankheit tritt sie vorherrschend bei Männern auf. Von der chronischen Form sind jedoch auch Frauen betroffen, auch wenn sie die Symptome erst später im Leben entwickeln. Jungen und erwachsene Männer mit X-ALD können zu jedem Zeitpunkt ihres Lebens eine cALD entwickeln, die durch demyelinisierende Hirnläsionen gekennzeichnet ist, die rasch fortschreiten und zu akutem neurologischem Verfall und Tod führen können. Diese Läsionen können schwerwiegende Symptome hervorrufen wie etwa den Verlust willkürlicher Bewegungen, die Unfähigkeit zu schlucken, den Verlust der Kommunikation, kortikale Blindheit und totale Inkontinenz sowie den Tod mit einer durchschnittlichen Überlebenszeit von 3 bis 4 Jahren.
Progressive cALD tritt bei 31-35 Prozent der ALD-Patienten im Kindesalter auf und beginnt typischerweise zwischen dem 2. und 12. Lebensjahr; bis zu 60 Prozent der erwachsenen Patienten mit X-ALD entwickeln im Laufe der Zeit eine progressive cALD. Derzeit gibt es keine pharmakologische Behandlung für cALD. Im Kindesalter kann eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) die Krankheit stoppen. Es handelt sich dabei jedoch um ein aggressives Verfahren, das nur für einen Teil der Patienten zur Verfügung steht. Die autologe HSZT ist nicht weltweit verfügbar; sie erfordert nach wie vor eine Hämoablationstherapie mit den damit verbundenen Komorbiditäten und die Daten zur langfristigen Sicherheit werden noch erhoben. Bei Erwachsenen sind die Erfahrungen mit der HSZT sehr begrenzt und der Eingriff wird oft nicht empfohlen.
Darüber hinaus entwickeln alle X-ALD-Patienten, die das Erwachsenenalter erreichen, eine Adrenomyeloneuropathie (AMN), die durch eine fortschreitende spastische Paraparese sowie eine fortschreitende Verschlechterung des Gleichgewichts und der sensorischen Funktion sowie die Entwicklung einer Inkontinenz gekennzeichnet ist. Diese Form verläuft chronisch, die Symptome treten typischerweise im Erwachsenenalter auf, betrifft sowohl Männer als auch Frauen und hat eine schlechte Prognose.
Über Neuraxpharm - der europäische ZNS-Spezialist
Neuraxpharm ist ein führendes europäisches Pharmaunternehmen, das sich auf die Behandlung des zentralen Nervensystems (ZNS), einschließlich psychiatrischer und neurologischer Erkrankungen, spezialisiert hat. Das Unternehmen verfügt über ein einzigartiges Verständnis des ZNS-Marktes, das es in 35 Jahren aufgebaut hat.
Neuraxpharm ist ständig auf der Suche nach neuen Produkten und Lösungen für ungedeckte Patientenbedürfnisse und erweitert sein Portfolio durch seine Pipeline, Partnerschaften und Übernahmen.
Das Unternehmen beschäftigt ca. 1.000 Mitarbeiter und entwickelt und vertreibt ZNS-Produkte über eine direkte Präsenz in mehr als 20 Ländern in Europa, zwei in Lateinamerika und weltweit über Partner in mehr als 40 Ländern. Neuraxpharm wird von Fonds unterstützt, die von Permira beraten werden.
Neuraxpharm stellt viele seiner pharmazeutischen Produkte bei Neuraxpharm Pharmaceuticals (ehemals Laboratorios Lesvi) in Spanien her.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.neuraxpharm.com.
Über Minoryx
Minoryx ist ein Biotech-Unternehmen, das sich auf die klinische Entwicklung neuartiger Therapien für seltene ZNS-Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das führende Entwicklungsprogramm des Unternehmens umfasst Wirkstoffe für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) und andere seltene ZNS-Erkrankungen. Das Unternehmen wird von einem Konsortium erfahrener Investoren unterstützt, zu denen Columbus Venture Partners, CDTI Innvierte, Caixa Capital Risc, Fund+, Ysios Capital, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Chiesi Ventures, S.R.I.W, Idinvest Partners / Eurazeo, SFPI-FPIM, HealthEquity, Sambrinvest und Herrecha gehören, und wird von einem Netzwerk weiterer Organisationen unterstützt.
Minoryx wurde 2011 gegründet mit Hauptsitz in Spanien und Standorten in Belgien und hat bisher mehr als 120 Millionen Euro im Rahmen von Finanzierungsrunden eingesammelt.
Weitere Informationen finden Sie unter www.minoryx.com.
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