DIE US-AMERIKANISCHE FDA VERLEIHT HG204, EINEM RNA-EDITIERENDEN CRISPR-THERAPEUTIKUM ZUR BEHANDLUNG DES MECP2-DUPLIKATIONSSYNDROMS, SOWOHL DIE RARE PEDIATRIC DISEASE DESIGNATION ALS AUCH DIE ORPHAN DRUG DESIGNATION
Shanghai und Clinton, N.J. (ots/PRNewswire)
- Die Orphan Drug Designation (ODD) ist ein Status, der einen 7-jährigen Schutz nach der Zulassung und eine Befreiung von den Zulassungsgebühren bietet
- Die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) qualifiziert den Sponsor zum Zeitpunkt der Registrierung für einen verkäuflichen, übertragbaren Priority Review Voucher, der zur Beschleunigung des Zulassungsverfahrens für einen anderen Arzneimittelkandidaten verwendet werden kann
- HG204 ist die weltweit erste CRISPR RNA-Editierungstherapie zur Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms, die von der US-amerikanischen FDA sowohl die RPDD als auch die ODD erhalten hat
Huidagene Therapeutics (辉大基因，„HuidaGene"), ein globales Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung CRISPR-basierter programmierbarer genomischer Arzneimittel konzentriert, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) sowohl die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) als auch die Orphan Drug Designation (ODD) für HG204 zur Behandlung des MECP2 -Duplikationssyndroms (MDS), einer seltenen und tödlichen neurologischen Entwicklungsstörung bei Kindern, für die es keine Behandlung gibt, erteilt hat.
„Wir freuen uns, dass die US-Zulassungsbehörde FDA sowohl die RPDD als auch die ODD für HG204, die weltweit erste neuartige CRISPR RNA-Editierungstherapie, die von HuidaGene unabhängig entwickelt wurde, zur Behandlung der seltenen und tödlichen Erbkrankheit MDS, erteilt hat", sagte Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.R.A., Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene. „Obwohl es derzeit keine klinische Studie zur Bewertung von MDS gibt, ist dies ein Zeichen der Anerkennung für MDS und weckt Hoffnungen für Kinder und Jugendliche mit dieser tödlichen, verheerenden Krankheit. Ich möchte unserem MDS-Team für seine Pionierarbeit bei der Entwicklung dieses potenziellen Medikaments und für seinen großen Beitrag bei der Kommunikation mit der FDA danken, ohne die dies alles nicht möglich gewesen wäre. Wir hoffen sehr, dass HG204 für Kinder und Familien, die von MDS betroffen sind, etwas bewirken kann, und wir werden eng mit Klinikern, Forschern und der FDA zusammenarbeiten, um den optimalen Weg für die Weiterentwicklung des Medikaments zu finden."
Die FDA definiert seltene pädiatrische Krankheiten als seltene Krankheiten (mit weniger als 200.000 Fällen in den Vereinigten Staaten), die schwerwiegend oder lebensbedrohlich sind und hauptsächlich Personen unter 18 Jahren betreffen. Wenn die FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) erteilt, erhält der Sponsor der Studie zunächst eine sechsmonatige beschleunigte Prüfung des Arzneimittelkandidaten, unabhängig von der Indikation, und kann diesen an ein anderes Unternehmen verkaufen. In diesem Fall verkürzt sich auch die Dauer des Zulassungsverfahrens beträchtlich und beträgt in der Regel nur 6 Monate statt der üblichen 12 Monate, was diesem Priority Review Voucher einen sehr hohen Wert verleiht. Der rechtliche Status der Orphan Drug Designation (ODD) in den Vereinigten Staaten wurde durch den Orphan Drug Act geschaffen, der das Unternehmen für eine beschleunigte Prüfung seines Arzneimittelkandidaten für die Zulassung bei der Registrierung qualifiziert - in einer Indikation mit einer Prävalenz in den Vereinigten Staaten von weniger als 200.000 Fällen. Es unterstützt auch den FDA-Regulierungsprozess und einen mindestens siebenjährigen Schutz nach der Zulassung sowie die Befreiung von den normalerweise an die FDA zu entrichtenden Anmeldegebühren.
„Dies ist das zweite Programm von HuidaGene, für das die US-Zulassungsbehörde FDA sowohl die RPDD als auch die ODD erteilt hat, was den potenziellen klinischen Wert dieser innovativen Therapie für MDS, eine neurologische Entwicklungskrankheit im Kindesalter, unterstreicht", sagte Xuan Yao, Ph.D., Mitbegründer, Präsident und GM für Greater China von HuidaGene. „MDS ist eine seltene und tödliche Kinderkrankheit mit fortschreitender neurologischer Regression wie dem Verlust von motorischen Fähigkeiten und Sprache. Daten aus unseren präklinischen Studien haben gezeigt, dass HG204, eine RNA-Editierungstherapie auf der Grundlage von CRISPR/Cas13Y, die von HuidaGene unabhängig entwickelt wurde und auf die MECP2-mRNA abzielt, die MECP2 -Expression wirksam reduzieren, die motorische Funktion wiederherstellen und die Lebensspanne in MDS-Mausmodellen deutlich verlängern kann. Wir sind fest entschlossen, HG204 in die Kliniken zu bringen, um den dringenden klinischen Bedarf für diese pädiatrische Erbkrankheit zu decken und Patienten auf der ganzen Welt transformative CRISPR-basierte Genom-Medikamente zur Verfügung zu stellen."
Informationen zu dem MECP2-Duplikationssyndrom Das Methyl-CpG-Bindungsprotein 2 (MeCP2)-Duplikationssyndrom (MDS) ist eine seltene, tödlich verlaufende neurologische Entwicklungsstörung im Kindesalter mit einer geschätzten Prävalenz bei Lebendgeburten von 1:150.000 bei Männern. MDS ist eine der häufigsten subtelomeren genomischen Umlagerungen bei Männern und macht etwa 1-2 % der X-chromosomalen Fälle von geistiger Behinderung aus. MDS, das durch die Duplikation oder Triplikation des MECP2 -Gens verursacht wird, tritt vorwiegend bei Jungen auf und ist gekennzeichnet durch kindliche Hypotonie, Entwicklungsverzögerung, geistige Behinderung, Angstzustände, Verlust von motorischen Fähigkeiten und Sprache, Epilepsie, wiederkehrende Atemwegsinfektionen und eine verkürzte Lebenserwartung, wobei der Tod häufig vor dem Alter von 25 Jahren eintritt. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für MDS, und die derzeitigen Behandlungen für MDS umfassen Symptomkontrolle und unterstützende Pflege.
Informationen zu HG204 HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) wurde unter Verwendung eines einzigen adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV) entwickelt, der einen neuartigen CRISPR-/high-fidelity Cas13Y (hfCas13Y) und gRNAs für MECP2 (gMECP2) liefert. HG204 wird stabil in Gehirnregionen von Mäusen und Affen exprimiert, wo die pathologischen Veränderungen von MDS hauptsächlich auftreten. Unsere umfangreichen präklinischen Studien mit AAV-hfCas13Y-gMECP2 im humanisierten MDS-Mausmodell haben eine signifikante Reduzierung des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Krankheitsmerkmale gezeigt.
Diese HG204-Therapie wurde zur Behandlung von MDS-Patienten entwickelt.
Informationen zu HuidaGene - 辉大基因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, die Konstruktion und die Entwicklung neuartiger Gen-Editierungstools und Gentherapien konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene hat seinen Sitz in Shanghai und New Jersey und setzt sich mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Augenheilkunde und Neurologie für die Bedürfnisse von Patienten weltweit ein. Wir treiben derzeit die klinischen Programme für HG004 zur Behandlung von vererbten Netzhauterkrankungen voran, die durch RPE65 -Mutationen verursacht werden. Dieses Programm wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) sowohl mit der ODD als auch mit der RPDD ausgezeichnet. Ebenfalls arbeiten wir an HG202, einer CRISPR/Cas13Y RNA-Editierung bei neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD), sowie an unserer präklinischen Pipeline. Diese umfasst Programme wie HG301, eine CRISPR/Cas12 DNA-Editierung bei Retinitis pigmentosa, HG204, eine CRISPR/Cas13Y RNA-Editierung bei der neurologischen Entwicklungskrankheit MECP2 -Duplikationssyndrom (MDS) – für das sowohl die RPDD als auch die ODD von der US-Amerikanischen FDA vergeben wurden – und HG302, eine CRISPR/Cas12 DNA-Editierung bei neuromuskulären Krankheiten wie Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und mehr. Die CRISPR-basierten Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen durch Behebung der Ursache ihrer Krankheit zu heilen. HuidaGene hat es sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genom-Editierung in der Medizin zu verändern.
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