HuidaGene Therapeutics kündigt Veröffentlichung des weltweit ersten Guanin-Basen-Editors an
Shanghai und Clinton, N.J. (ots/PRNewswire)
HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), ein Genom-Editing-Unternehmen im klinischen Stadium, gab heute bekannt, dass in der Online-Fachzeitschrift National Science Review die umfassenden Daten einer Studie über den weltweit ersten DNA-Basen-Editor veröffentlicht wurden, der G-zu-Y umwandelt, den Glykosylase-basierten Guanin-Basen-Editor (gGBE). Das Unternehmen hat eine internationale Patentanmeldung für diesen Basis-Editor eingereicht und besitzt die exklusiven weltweiten Rechte an dem zugrunde liegenden Patent.
In den derzeit weit verbreiteten DNA-Basen-Editoren sind hauptsächlich programmierbare DNA-Bindungsproteine (Cas9-, Cas12- oder TALE-Proteinvarianten) mit Basendeaminasen (Cytidin-Deaminase- oder Adenosin-Deaminase-Varianten) integriert. Es gibt hauptsächlich zwei Arten von Baseneditoren: ABE (Adenin-Basen-Editor) und CBE (Cytosin-Basen-Editor), die A-zu-G- und C-zu-T-Übergänge zwischen diesen Basen realisieren können 1–2. Allerdings gibt es derzeit keinen Basen-Editor, der G oder T direkt bearbeitet, da die Desaminierung von G nur selten zu einer Basenumwandlung führt, während T keine Aminogruppen enthält, so dass es eine Herausforderung ist, diese Einschränkung zu überwinden und eine neue Klasse von Basen-Editoren zu entwickeln. Daher ist es in vielen Fällen noch notwendig, G oder T zu bearbeiten.
„Nach unserer Veröffentlichung des unabhängig entwickelten, programmierbaren A-to-Y DNA-Basen-Editors AYBE (Adenine-Transversions-Basen-Editor) in Nature Biotechnology dieses Jahres sind wir begeistert, dass die National Science Review unseren Artikel veröffentlicht hat, in dem wir die umfassenden Daten zu unserer Entdeckung des weltweit ersten Guanin-basierten Basen-Editor gGBE vorstellen", sagte Xuan Yao, Ph.D., Mitbegründer und Geschäftsführer von HuidaGene. „CRISPR-Cas9-basierte CBEs und ABEs können C-zu-T- bzw. A-zu-G-Substitutionen effizient vermitteln. Die gGBE, die G-zu-Y umwandelt, hat ein enormes Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten zur Genmanipulation, und unsere erfolgreiche Entwicklung der gGBE stärkt das Layout des geistigen Eigentums des Unternehmens auf dem Gebiet der globalen Genbearbeitung."
„Zurzeit benötigen alle Basen-Editoren die Desaminierungsreaktion von A oder C als ersten Schritt, um den nachfolgenden DNA-Reparaturprozess auszulösen und das Ziel der Basen-Editierung zu erreichen. Bestehende Deaminasen können Guanosin und Thymidin in genomischer DNA nicht in andere Nukleoside umwandeln; daher ist die direkte Bearbeitung von Guanosin und Thymiin der größte Engpass für die Genbearbeitung", sagte Hui Yang, Ph.D., Mitbegründer, wissenschaftlicher Chefberater und Vorsitzender des SAB bei HuidaGene. „Unsere Veröffentlichung mit dem Titel 'Programmierbare deaminasefreie Basen-Editoren für die G-zu-Y-Umwandlung durch manipulierte Glykosylase' des weltweit ersten Guanin-basiertes Editors, gGBE, durch unsere HGPRECISE®-Plattform, hat eine Guanin-Editing-Effizienz von bis zu 90 % mit geringerem Off-Target-Editing demonstriert und damit den Grundstein für die Entwicklung einer neuen Klasse von Basen-Editoren auf Basis von Glykosylasen gelegt. Die neue Klasse der Glykosylasen-Basen-Editoren könnte das Werkzeug des Base Editing weiter bereichern, Krankheitsmodelle schaffen und Gen-Editing-Therapien entwickeln."
Informationen zur HGPRECISE®-Plattform
Die HGPRECISE® Plattform von HuidaGene (HuidaGene – Platform for Rational Engineering of CRISPR-Cas Identification by Synergic Expertise) ermöglicht die schnelle Entdeckung von Cas-Proteinen durch künstliche Intelligenz (KI) und tiefes maschinelles Lernen (ML) bei der DNA-Sequenzierung und der Assembler-Vorhersage aus metagenomischen Datenbanken. Die von HGPRECISE® generierten CAS-Proteine haben im Vergleich zum weit verbreiteten CRISPR-Cas9 eine höhere Editiereffizienz und eine geringere Off-Target-Editieraktivität gezeigt. Die Reihe der technischen Transformation, der Proteinevolution, des Mutationsscreenings und der Validierung von gGBE wurde auf der HGPRECISE® -Plattform durchgeführt.
Informationen zu HuidaGene - 辉大基因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung, Konstruktion und Entwicklung von Gen-Editing-Tools und Gentherapien konzentriert, um die Zukunft der Genomikmedizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie, Otologie, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. HuidaGene treibt derzeit klinische Programme für RPE65-Mutationen-assoziierte vererbte Netzhautdystrophien und verschiedene präklinische Programme voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Diese CRISPR-basierten Therapeutika bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Krankheit beheben. HuidaGene hat es sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genome-Editing-Medizin zu verändern.
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REFERENZ:
1. Gaudelli, N.M. et al. Programmierbare Basenbearbeitung von A*T zu G*C in genomischer DNA ohne DNA-Spaltung. Nature 551, 464-471 (2017).
2. Komor, A.C., Kim, Y.B., Packer, M.S., Zuris, J.A. & Liu, D.R. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage.Nature 533, 420-424 (2016).
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