HUIDAGENE THERAPEUTICS ERHÄLT FDA-STATUS FÜR SELTENE PÄDIATRISCHE KRANKHEITEN FÜR HG004 ZUR BEHANDLUNG VON ERBLICHER BLINDHEIT
Shanghai und Clinton N.J. (ots/PRNewswire)
- HG004 ist eine einmalige, direkt auf das RPE wirkende Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen, die durch Mutationen im RPE65 -Gen verursacht werden
- ~10-fach niedrigere Vektordosen in der multiregionalen, multizentrischen HG00402-Studie als andere klinische AAV2-Gentherapie-Studien
- HG004 wurde zuvor der Orphan Drug Designation (ODD) für RPE65-IRD am 31. März 2023 zuerkannt
Huidagene Therapeutics (辉大基因，„HuidaGene"), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von CRISPR-based programmierbaren genomischen Arzneimitteln konzentriert, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) HG004 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD)) für die Behandlung von vererbten Netzhauterkrankungen, die durch RPE65 -Mutationen verursacht werden (RPE65-IRDs), erteilt hat. Die FDA gewährt RPDD, um Anreize für die Entwicklung neuer Behandlungen für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten zu schaffen, die in erster Linie Kinder im Alter von 18 Jahren oder jünger betreffen und von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Im Rahmen des RPDD-Programms kann sich ein Sponsor, der eine Zulassung erhält, für einen Prioritätsprüfungsgutschein (PRV) qualifizieren, der als beschleunigte sechsmonatige Prioritätsprüfung für jeden nachfolgenden Antrag auf Vermarktung gilt oder verkauft oder übertragen werden kann. Für PRVs wurden in der Vergangenheit Preise von über 100 Mio. USD gezahlt, wobei der höchste Preis, der für ein PRV gezahlt wurde, 350 Mio. USD betrug. Für ein großes Unternehmen, das ein milliardenschweres Medikament auf den Markt bringt, kann die sechsmonatige Beschleunigung der Zulassungsprüfung von erheblichem wirtschaftlichen Wert sein. Zuletzt verkaufte Sarepta Therapeutics ein PRV für 102 Millionen USD.
„Diese Ausweisung als seltene pädiatrische Krankheit durch die US FDA unterstreicht den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf, den HuidaGene mit HG004 für RPE65-IRDs zu decken versucht", sagte Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.C.R.A., Mitbegründer und leitender Geschäftsführer von HuidaGene. „HG004 erhielt im März von der US FDA sowohl den RPDD- als auch den ODD-Status (Orphan Drug Designation), was Steuergutschriften für die klinische Entwicklung, Befreiungen von bestimmten FDA-Antragsgebühren, eine siebenjährige Marktexklusivität und Unterstützung im Arzneientwicklungsprozess ermöglicht. Wir freuen uns darauf, HG004 in der Klinik voranzubringen und bleiben unserem Ziel treu, Patienten weltweit zu helfen."
„Wir freuen uns, eine weitere wichtige regulatorische Rückmeldung von der US FDA erhalten zu haben, die den dringenden Bedarf an einer Behandlungsmöglichkeit für diese verheerende vererbte Blindheit unterstreicht", sagte Dr. Linyu Shi, Mitgründerin und Leiterin der wissenschaftlichen Abteilung von HuidaGene. „Daten aus unseren präklinischen Studien haben gezeigt, dass HG004 eine deutliche Überlegenheit gegenüber AAV2-hRPE65 (wie LUXTURNA) bei der Wiederherstellung der Netzhautfunktion von Rpe65-/- Mäusen zeigt. Wir haben uns verpflichtet, weltweit innovative genetische Arzneimittel für seltene genetische Krankheiten bereitzustellen."
Informationen zu erblichen Netzhautkrankheiten, verursacht durch RPE65 -Mutationen
Erbliche Netzhauterkrankungen (Inherited Retinal Disease – IRD) sind eine Gruppe seltener Erblindungskrankheiten, die durch Mutationen in 1 von mehr als 250 Genen verursacht werden. Leber's congenital amaurosis (LCA), schwere frühkindliche Netzhautdystrophie (Severe Early Childhood-onset Retinal Dystrophy – SECORD), früh einsetzende schwere Netzhautdystrophie (Early-onset Severe Retinal Dystrophy – EOSRD) und Retinitis Pigmentosa (RP), die alle unter dem Begriff der durch RPE65 -Mutationen verursachten erblichen Netzhauterkrankung (RPE65-IRD) zusammengefasst werden können, werden als phänotypisches Kontinuum derselben Krankheit betrachtet. Die RPE65-IRD, die typischerweise zwischen der Geburt und dem fünften Lebensjahr auftritt, weist mehrere gemeinsame klinische Befunde auf, vor allem Nachtblindheit, fortschreitende Gesichtsfeldausfälle und den Verlust des zentralen Sehens. Angesichts des oft schweren und frühzeitigen Sehverlusts, der mit der RPE65-IRD einhergeht, können auch andere Entwicklungsbereiche, wie Sprache, soziale Fähigkeiten und Verhalten, verzögert sein.
Informationen zu HuidaGene – 辉大基因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Konstruktion und Entwicklung von CRISPR-based genetischer Medizin konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat sich zum Ziel gesetzt, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie, Otologie, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten weltweit gerecht zu werden. Wir treiben derzeit klinische Programme für erbliche Netzhauterkrankungen, die durch RPE65 -Mutationen verursacht werden, sowie unsere präklinische Pipeline voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis Pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und das MECP2-Duplikationssyndrom. Die CRISPR-based Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen durch Behebung der Krankheitsursache zu heilen. HuidaGene hat sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genom-Editing-Medizin zu verändern.
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