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01.11.2018 – 16:10

Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH

Vertex erhält EU-Zulassung für weitere Kombinationstherapie zur Behandlung von Mukoviszidose

MÜNCHEN (ots)

   - Erste Behandlungsoption für Patienten mit F508del-Mutation und 
     Mutationen, die zu einer Restfunktion des CFTR-Ionenkanals 
     führen - 
   - Zusätzliche Therapieoption für Betroffene mit homozygoter 
     F508del-Mutation - 

Die Europäische Kommission hat einer weiteren Therapie von Vertex die Marktzulassung für die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (oder cystischer Fibrose; CF) erteilt. Von dem Arzneimittel profitieren Betroffene, die bisher nur mit symptomatischen Therapien behandelt werden konnten. Dazu gehören Patienten, bei denen beide Kopien des CFTR-Gens von einer F508del-Mutation betroffen sind oder bei denen eine Kopie eine F508del-Mutation aufweist und die zweite Kopie eine von 14 anderen Mutationen, welche zu einer Restaktivität des CFTR-Proteins führen (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G und 3849+10kbC->T).(1)

Vertex forscht intensiv an Therapien, die sich gegen die Ursachen der erblichen, bisher unheilbaren, seltenen Erkrankung richten und somit dem fortschreitenden und tödlichen Verlauf entgegenwirken können. Die Ursache für CF sind Defekte im sogenannten CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), die dazu führen, dass ein fehlerhaftes CFTR-Protein gebildet wird.(2) Das CFTR-Protein ist ein Chloridkanal, der den Wasser- und Salzhaushalt reguliert. Ist er defekt, sammelt sich auf den Oberflächen von bestimmten Organen, etwa den Atemwegen, zähflüssiger Schleim. Die Folge sind chronische Infektionen und eine fortschreitende und tödlich endende Schädigung der Lunge.(2,3,4)

Das neu zugelassene Medikament setzt an dem genetisch bedingten Defekt des CFTR-Proteins an. Einer der beiden Wirkstoffe sorgt dafür, dass das CFTR-Kanalprotein die Zellmembran erreicht. Der andere Wirkstoff erhöht die CFTR-Kanal-Öffnungswahrscheinlichkeit auf der Zelloberfläche.(5,6)

Zur Therapie für CF-Patienten gehören Antibiotika gegen akute und chronische Infektionen, Verdauungsenzyme, Schleimlöser und weitere Medikamente, die zur Behandlung der Symptome eingesetzt werden. Die nun zugelassene Kombination ist bei in fragekommenden Patienten zusätzlich zu den bisher verfügbaren Therapien einzunehmen, und steht in Tablettenform zum Einnehmen zur Verfügung.

Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)

Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.(7) Rund 42.000 von ihnen leben in Europa (8) und davon wiederum ca. 6.000 in Deutschland.(3)

Ursache der cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.(2) Um an cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene - von beiden Eltern eines - geerbt haben.(9) Es sind etwa 2.000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Die Mutationen werden mittels Gentest bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen haben zur Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein vorhanden ist; dies ist die Ursache der cystischen Fibrose.(10) Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch von Zellen verschiedener Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen kann, die schließlich zum Tod führt.(2,3,11) In Deutschland versterben etwa die Hälfte aller an Mukoviszidose erkrankten Personen vor dem Erreichen des 35. Lebensjahres.(8)

Über Vertex

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.

Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada, Australien und Lateinamerika.

Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften genannt. Weitere Informationen und die neuesten Updates des Unternehmens finden Sie im Internet unter www.vrtx.com und www.cfsource.de.

Referenzen 
(1) Fachinformation Symkevi® 100 mg/150 mg Filmtabletten. Stand 
Oktober 2018. 
(2) Kliegman R. M. et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed. 
Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011. 
(3) Mukoviszidose e.V. Deutsches Mukoviszidose-Register. Online 
verfügbar unter: http://ots.de/JTno7T, Letzter Zugriff: Oktober 2018.
(4) National Organization for Rare Disorders. Cystic Fibrosis. Online
verfügbar unter: 
https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter 
Zugriff: Oktober 2018. 
(5) Taylor-Cousar J. L., Munck A., McKone E. F. Tezacaftor-Ivacaftor 
in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. New 
England Journal of Medicine. 2017:377:2013-2023. 
(6) Rowe, S. M., Daines C., Ringshausen F.C. Tezacaftor-Ivacaftor in 
Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. New England 
Journal of Medicine. 2017:377:2024-2035. 
(7) Jabar A, Raissy H. H., Blake K. New and evolving therapies for 
cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and 
pulmonology 2014;27(2):92-94. 
(8) European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data 
Report 2015. Online verfügbar unter: http://ots.de/bSSBMD, Letzter 
Zugriff: Oktober 2018. 
(9) Orenstein D. M., Spahr J. E., Weiner D. J. Cystic Fibrosis: A 
Guide for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott 
Williams and Wilkins; 2012. 
(10) Sosnay P. R. et al. Defining the disease liability of variants 
in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat 
Genet. 2013;45(10):1160-1167. 
(11) National Organization for Rare Disorders. Cystic Fibrosis. 
Online verfügbar unter: 
https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter 
Zugriff: Oktober 2018. 

Pressekontakt:

Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Daria Munsel
Director Corporate Communications Europe East
Tel. +49 89 20602-9935
Fax +49 89 20602-9907
Handy +49 171 767 8443
E-Mail: daria_munsel@vrtx.com

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Consultant Healthcare & Chemicals
Tel. +49-40-899699-574
Fax +49-40-899699-30
Handy +49 175 11 59 818
E-Mail: lorena.martin@fischerappelt.de

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