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Erste Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen

Erste Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen
Foto von Braeden Farrell, ein Kind mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Copyright: Biogen. Weiterer Text über ots und www.presseportal.de/nr/102449 / Die Verwendung dieses Bildes ist für redaktionelle Zwecke honorarfrei. Veröffentlichung bitte unter Quellenangabe: "obs/Biogen GmbH"

Cambridge/Massachusetts, USA, Ismaning (ots) - Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die erste Therapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) erteilt [1], welche die häufigste Form der SMA ist (ca. 95 Prozent aller Fälle). [2] Die seltene Erkrankung zählt zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. Mit dem neuen Wirkstoff Nusinersen wird SMA nun erstmals behandelbar.

"Wir freuen uns gemeinsam mit den SMA-Patienten und ihren Familien in ganz Europa über die Zulassung der neuen Behandlungsmöglichkeit", erklärte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen. "Es ist uns viel daran gelegen, das Leben von SMA-Patienten zu verbessern. Deshalb bekräftigen wir unser Versprechen, mit Ärzten und medizinischen Fachkräften, Patientenorganisationen und nationalen Behörden zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass der Zugang zu dieser Therapie jenen Patienten, die davon profitieren könnten, schnellstmöglich gewährt wird."

Der Wirkstoff Nusinersen ist die erste in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie der SMA. Die Prüfung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erfolgte im Rahmen eines beschleunigten Beurteilungsverfahrens, das den Zweck hat, Patienten mit ungedecktem Behandlungsbedarf einen schnelleren Therapiezugang zu ermöglichen.

SMA - lebensbedrohliche Erkrankung für Kleinkinder und Säuglinge

SMA ist eine seltene genetische Erkrankung. Sie ist gleichzeitig eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Kleinkindern und Säuglingen. SMA ist gekennzeichnet durch den Abbau von Nervenzellen in der Wirbelsäule, die die Muskeln steuern. Der Abbau dieser als Motoneuronen bezeichneten Nervenzellen führt zu einer schweren, fortschreitenden Schwäche der Muskulatur. Bei der schwersten, lebensbedrohlichen Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen von Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen oder dem Schlucken beteiligt sind. Patienten mit dieser Form erlangen zudem nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen. Bei milderen Verlaufsformen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt, hat aber dennoch tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von Betroffenen und Angehörigen.

Neue Hoffnung für SMA-Patienten und Angehörige

"Die klinischen Befunde - beispielsweise die signifikanten Verbesserungen beim Erreichen von Meilensteinen der Motorikentwicklung - sprechen für die Wirksamkeit und die Sicherheit von Nusinersen bei einem breiten Spektrum an SMA-Patienten", so Professor Dr. Jan Kirschner, leitender Oberarzt am Universitätsklinikum Freiburg. "Dieses neue Medikament gibt Patienten sowie deren Angehörigen erstmals Anlass zur Hoffnung. Wir sehen nun, wie Säuglinge und Kleinkinder unter Nusinersen sitzen, krabbeln, stehen und laufen lernen."

Klinische Studien zur Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit

Biogen hat die weltweiten Rechte an der Entwicklung, der Herstellung und dem Vertrieb von Nusinersen von Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS), einem führenden Unternehmen bei Antisense-Therapeutika, einlizensiert. Biogen und Ionis haben ein innovatives klinisches Entwicklungsprogramm durchgeführt, bei dem zwischen der ersten Anwendung von Nusinersen am Menschen im Jahr 2011 und der ersten behördlichen Zulassung im Jahr 2016 gerade einmal fünf Jahre lagen.

Als Antwort auf den dringenden Behandlungsbedarf schwerstkranker SMA-Patienten hat Biogen im Jahr 2016 ein Arzneimittel-Härtefallprogramm aufgelegt, um SMA-Patienten bereits vor der Zulassung Zugang zu diesem Arzneimittel zu gewähren. So konnte bei mehr als 350 geeigneten Patienten mit infantiler SMA in 17 europäischen Ländern die Therapie mit Nusinersen eingeleitet und bis heute fortgesetzt werden. Allein in Deutschland hat Biogen für die Behandlung von über 90 Patienten das Arzneimittel vor der Zulassung kostenfrei zur Verfügung gestellt.

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Über Spinale Muskelatrophie [3-7]

Die spinale Muskelatrophie ist eine genetisch bedingte Krankheit. Sie ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm. Motoneuronen sind Nervenzellen, die die Muskeln steuern. Ihr Rückgang führt zu einer schweren, fortschreitenden Schwäche und Atrophie der abhängigen Muskulatur. Bei der schwersten SMA-Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen der Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen oder dem Schlucken beteiligt sind.

Bei SMA wird aufgrund eines Verlusts oder Defekts des Gens SMN1 nicht ausreichend SMN-Protein (SMN: Survival of Motor Neuron) gebildet. Dieses Protein ist für das Überleben von Motoneuronen von zentraler Bedeutung. Der Schweregrad der SMA korreliert mit der verbleibenden Menge an SMN-Protein, die gebildet wird. Patienten mit infantiler SMA, die den höchsten Bedarf an intensivmedizinischen und unterstützenden Behandlungen haben, bilden sehr wenig SMN-Protein. Sie erlangen nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen, und erreichen nur mit maschineller Beatmung ein Alter von mehr als zwei Jahren. Patienten mit späterem Krankheitsbeginn bilden größere Mengen des SMN-Proteins. Bei ihnen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt; sie verlieren die im Laufe ihres Lebens schon erworbenen motorischen Meilensteine wieder, was tiefgreifende Auswirkungen auf ihr Leben hat.

Über die Biogen GmbH

Biogen nutzt modernste Wissenschaft und Medizin für die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von innovativen Arzneimitteln für Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen. Gegründet im Jahr 1978, ist Biogen ein Pionier in der Biotechnologie und besitzt heute das umfangreichste Portfolio an Medikamenten zur Behandlung von Multipler Sklerose sowie qualitativ hochwertige Biosimilars zur Therapie immunologischer Erkrankungen. Biogen ist führend in der neurologischen Forschung und arbeitet an Wirkstoffen gegen spinale Muskelatrophie, Alzheimer, Parkinson und amyotrophe Lateralsklerose. Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland vertreten. Die Biogen GmbH in Ismaning vertreibt innovative Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der Psoriasis sowie Biosimilars. Für weitere Informationen besuchen Sie www.biogen.de.

Quellen [1] Fachinformation Spinraza®, Stand: Mai 2017. 
[2] Farrar MA, Kiernan MC. Neurotherapeutics 2015; 12: 290-302. 
[3] Darras B et al. Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD (Hrsg.): 
Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (2. 
Auflage). San Diego: Academic Press; 2015: 117-145. 
[4] Lefebvre S et al. Cell. 1995; 80(1): 155-165. 
[5] Mailman MD et al. Genet Med. 2002; 4(1): 20-26. 
[6] Monani UR et al. Hum Mol Genet. 1999; 8(7): 1177-1183. 
[7] Peeters K et al. Brain. 2014; 137(Pt 11): 2879-2896. 

Zukunftsgerichtete Aussagen

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